Aktuelt

Nyt om AAV gen-terapi

Opdatering om AAV-genterapi projekt

14. juni 2019 – Fælles besked fra Cure AHC, AHC Foundation og Hope for Annabel:

Da vi nærmer os det første årsdag for denne banebrydende samarbejdsindsats mellem Cure AHC, AHC Foundation og Hope for Annabel, er vi glade for at dele vores seneste fremskridt på AAV-genterapiprojektet. I overensstemmelse med vores rumrejser analogi er vi glade for at kunne meddele, at vi nu har et klart mål for vores raketskib! Så vi behøver bare nogle få flere tests, før vi er klar til at indlæse forsyninger og starte nedtællingen til den første raketflyvning for at teste vores virale vektorer på mus med AHC.

Siden juni 2018 har Cure AHC, AHC Foundation og Hope for Annabel samarbejdet om en genterapiindsats ved hjælp af Adeno Associated Virus (AAV) som et system til at levere fungerende ATP1A3 for at kompensere for den muterede ATP1A3 forbundet med AHC. Dette projekt vil kræve mange faser eller raketskibsflyvninger med flere trin i hver fase / flyvning for forhåbentlig at komme til et klinisk forsøg inden 2022. Vi er lige i første fase af AAV-projektet, hvor vi udvikler en viral vektor og tester dens virkninger hos mus.

I vores sidste opdatering i marts 2019 fejrede vi den utrolige fundraisingindsats fra vores globale AHC-samfund for at hjælpe med at finansiere denne indledende fase for at udvikle en effektiv AAV-genterapi-behandling. Vi delte også, at vi havde brug for yderligere “kvalitetskontrol” -prøvning på biofordeling og styrken af ​​vores virale vektorer for at sikre, at de er så effektive som muligt, før vi tester dem på mus med AHC.

1) Vi har et mål og ændret vores udbudsliste: Efter gentagelser af test på vores vektorer har vi nu utrolig vigtige oplysninger om, hvordan vi bedst kan bruge vores vektorer til at opnå optimal biofordeling i musens hjerner. Baseret på denne nye information lavede vi nogle ændringer i vektordesignet for også at øge styrken. Vi venter stadig på nogle få testresultater, men generelt ser vi positive nyheder om vektorerne. Vi er i færd med at producere nye batch af disse modificerede vektorer, som bør være klar til at starte test på mus med AHC i de næste 2-3 måneder.

2) Vi har udvidet vores besætning: Vi har det heldige at arbejde med fantastiske forskere, universiteter og forskningslaboratorier rundt om i verden. Siden vores sidste opdatering har vi udvidet vores “crew” til at inkludere et andet laboratorium for at øge kapaciteten og opretholde en aggressiv tidslinje til testning af vores vektorer og udførelse af eksperimenter på mus med AHC. Forskerne og laboratorierne har delt information og materialer, så vi kan udvikle en AHC musekoloni til disse eksperimenter så hurtigt og billigt som muligt.

3) Vi tog skridt til at sikre en sikker og billig landing: En af vores største bekymringer er, at hvis vi er i stand til at udvikle en effektiv behandling ved hjælp af AAV genterapi, ønsker vi at sikre, at behandlingen er overkommelig for alle familier. På grund af de gratis juridiske tjenester, der blev doneret af advokatfirmaet Cozen O’Conner, kunne vi indgive et patent i USA og internationalt med ejerskab til Cure AHC, AHC Foundation og Hope for Annabel at forsøge at beskytte intellektuelle ejendomsrettigheder for denne samarbejdsvillige forskningsindsats. Ved at beskytte videnskaben står vi stærkere til at forhandle med industrien for at holde omkostningerne ved enhver behandling så lav som muligt. Selvom vi vil indgive gebyrer og andre omkostninger i forbindelse med disse patenter, mener vi, at investeringen er nødvendig for at gøre “landing” eller behandling overkommelig for alle.

Selv om vi er ekstase over den nylige udvikling af effektive genterapi behandlinger til SMA sjældne sygdom samfund, vi også se, hvorfor det er vigtigt at beskytte vores intellektuelle ejendomsrettigheder for at undgå de astronomiske omkostninger ofte forbundet med industrien udvikling af behandlinger for sjældne sygdomme. De nye SMA-genterapi-behandlinger koster pr. Patient mellem $ 2,1 millioner for en engangsbehandling eller $ 4 millioner til behandling over 10 år.https://www.washingtonpost.com/business/economy/the-fda-approves-a-gene-therapy-that-is-the-most-expensive-drug-in-the-world/2019/05/24/ 57c66500-7e4a-11e9-8ede-f4abf521ef17_story.html? utm_term = .cbdd609736c4

4) Fortsæt med at støtte vores AAV genterapi mission: Som et fællesskab skal vi fortsætte med at samle penge, så vi kan finansiere og kontrollere udviklingen af ​​en mulig effektiv AAV genterapi på vores vilkår for at forsøge at sikre adgang for alle familier. Jo flere penge vi rejser som et samfund, jo mere gearing har vi på forhandlingsvilkår, da vi bevæger os hen imod kliniske forsøg inden 2022. Familier og organisationer, der ønsker at støtte AAV-projektet, bør føle sig velkomne med at lede pengeindsatsindsatsen til en, to eller alle tre fundamenter: Cure AHC, AHC Foundation eller Hope for Annabel.

For spørgsmål om AAV-projektet eller specifikke fundraiseringsindsats, kontakt venligst Jeff Wuchich (jeff@cureahc.org), Lynn Egan (lynn@ahckids.org) og Simon Frost (simon@tibercapital.com).

Er International AHC-dag

I dag kan vi fejre, at det er 6 år siden man fandt årsagen til AHC, en genmutation ATP1A3, som de fleste AHC-patienter har. Endnu har man ikke fundet en behandling, der kan hjælpe. Der bliver stadig forsket bl.a også i Danmark.
Hjælp os med at støtte forskningen, så vores børn, unge og voksne, der lider så meget hver dag, snart kan få den rigtige behandling, ved at sende et bidrag til
konto nr. 0524-240191 eller MobilePay 24616028.
Alle bidrag store som små, modtages med største taknemlighed.